Zawartość
- Zrozumieć RAEB, rodzaj MDS
- RAEB jest formą MDS wysokiego ryzyka
- Diagnoza
- Rodzaje
- Terminologia związana z RAEB
- Co to jest RAEB-T?
- Jak leczy się RAEB?
Obie formy generalnie mają trudne rokowanie: opublikowany średni czas przeżycia (obecnie datowany) waha się od 9-16 miesięcy. RAEB jest również związane ze zwiększonym ryzykiem progresji do ostrej białaczki szpikowej - raka komórek krwiotwórczych szpiku kostnego.
Zrozumieć RAEB, rodzaj MDS
Zespół mielodysplastyczny lub MDS odnosi się do rodziny rzadkich chorób krwi, w których szpik kostny nie wytwarza wystarczającej ilości zdrowych krwinek czerwonych, białych krwinek lub płytek krwi. RAEB to stosunkowo powszechny typ MDS i niestety jest to forma MDS o wyższym ryzyku.
Podobnie jak inne formy MDS, RAEB zwykle dotyka osoby w wieku powyżej 50 lat, ale może również wystąpić u osób młodszych, a jego przyczyna jest obecnie nieznana.
Kiedy dana osoba ma postać MDS, taką jak RAEB, szpik kostny może wytwarzać wiele niedorozwiniętych lub niedojrzałych komórek, które często mają dziwne kształty, rozmiary lub wygląd w porównaniu ze zdrowymi. Te wczesne, młodzieńcze wersje krwinek nazywane są komórkami blastycznymi - termin ten jest często używany w dyskusji na temat białaczki. Rzeczywiście, obecnie wielu naukowców postrzega MDS jako formę raka krwi i szpiku kostnego.
Dla tych zaburzeń zastosowano różne systemy klasyfikacji. Klasyfikacja WHO stara się uporządkować typy MDS z uwzględnieniem rokowań dla danego schorzenia. WHO obecnie rozpoznaje 7 typów MDS i razem RAEB-1 i RAEB-2 stanowią około 35-40 procent wszystkich przypadków MDS.
- Oporna cytopenia z dysplazją jednokierunkową (RCUD)
- Oporna anemia z pierścieniowatymi syderoblastami (RARS)
- Oporna cytopenia z wieloliniową dysplazją (RCMD)
- Oporna anemia z nadmiarem blastów-1 (RAEB-1)
- Oporna anemia z nadmiarem blastów-2 (RAEB-2)
- Zespół mielodysplastyczny, niesklasyfikowany (MDS-U)
- Zespół mielodysplastyczny związany z izolowanym del (5q)
Te powyższe nazwy często odnoszą się do tego, jak wyglądają komórki krwi i szpiku kostnego podczas badania pod mikroskopem. Ostatnie nazwisko na powyższej liście jest jednak zdefiniowane przez pewną mutację lub zmianę chromosomu w materiale genetycznym komórek szpiku kostnego tworzących krew.
W przypadku RAEB (oba typy) nazwa składa się z dwóch części: anemii opornej na leczenie; i nadmiar wybuchów. Ogólnie niedokrwistość to brak zdrowych czerwonych krwinek. Niedokrwistość oporna na leczenie oznacza, że niedokrwistość nie jest spowodowana żadną ze znanych, powszechnych przyczyn niedokrwistości, a niedokrwistość jest zwykle korygowana jedynie przez transfuzję krwi. Kiedy dana osoba ma oporną na leczenie anemię i testy ujawniają większą liczbę niedojrzałych komórek blastycznych niż normalnie, jest to oporna na leczenie anemia z nadmiarem blastów.
Osoba z RAEB może mieć niskie liczby w innych komórkach tworzonych przez szpik kostny. Osoby z RAEB mogą mieć oporną na leczenie anemię (niskie krwinki czerwone), oporną neutropenię (mała liczba neutrofili), oporną na leczenie trombocytopenię (niskie płytki krwi) lub kombinację tych trzech.
RAEB jest formą MDS wysokiego ryzyka
W przypadku pacjentów, u których zdiagnozowano MDS, ważne jest określenie poziomu ryzyka. Niektóre formy MDS są niskiego ryzyka, inne średniego, a inne wysokiego ryzyka. Zarówno RAEB, jak i RCMD są uważane za formy MDS wysokiego ryzyka. Jednak nie wszyscy pacjenci z RAEB mają takie same rokowania. W grę wchodzą inne czynniki, takie jak wiek, ogólny stan zdrowia, cechy choroby i genetyka zaangażowanych komórek tworzących kości.
Diagnoza
W przypadku podejrzenia MDS należy wykonać biopsję szpiku kostnego i aspirację. Obejmuje to pobranie próbek szpiku kostnego i przesłanie ich do laboratorium w celu analizy i interpretacji.
Diagnozę stawia się na podstawie tego, jak komórki wyglądają pod mikroskopem, jak ulegają wybarwieniu różnymi zestawami barwników i markerów, które wymagają użycia przeciwciał jako znaczników oraz, w przypadku bardziej zaawansowanych podtypów MDS, coś, co nazywa się cytometrią przepływową . Cytometria przepływowa to technika, która umożliwia identyfikację komórek o określonych cechach i oddzielenie ich od większej populacji komórek w danej próbce.
Rodzaje
Obie formy (1 i 2) RAEB są związane z ryzykiem progresji do ostrej białaczki szpikowej (AML). Ponadto pacjent z MDS wysokiego ryzyka, takim jak RAEB, może zapaść na niewydolność szpiku kostnego bez progresji do AML, a więc stan ten często sam zagraża życiu, bez progresji do białaczki.
Terminologia związana z RAEB
Klasyfikacja RAEB zależy od zrozumienia kilku terminów:
- Liczba wybuchów szpiku kostnego: Pobiera się próbkę szpiku kostnego i mierzy liczbę nieprawidłowych, niedojrzałych komórek blastycznych.
- Liczba blastów we krwi obwodowej: Próbkę krwi z żyły pobiera się za pomocą igły i mierzy liczbę nieprawidłowych, niedojrzałych komórek blastycznych.
- Wędki Auer: To jest coś, czego lekarze będą szukać, gdy zobaczą twoje wybuchy pod mikroskopem. Mimo że nazywane są „prętami” Auera, w rzeczywistości występują w wielu różnych kształtach i rozmiarach. Są małe, mniejsze niż jądro i znajdują się wewnątrz cytoplazmy. Często mają kształt igieł ze spiczastymi końcami, ale mogą mieć kształt przecinka, rombu lub długie i bardziej prostokątne.
Opierając się na obecności lub braku powyższych ustaleń, osoba jest zdecydowana mieć RAEB-1 lub RAEB-2 w następujący sposób:
RAEB-1 rozpoznaje się u pacjentów, u których (1) liczba blastów w szpiku kostnym wynosi od 5 do 9% z co najmniej 500 zliczonych komórek lub (2) liczba blastów obwodowych wynosi od 2 do 4% z co najmniej 200 zliczonych komórek, oraz (3) brak prętów Auera. Obecność kryterium 1 lub 2 plus 3 klasyfikuje przypadek MDS jako RAEB-1.
Szanse przemiany RAEB-1 w ostrą białaczkę szpikową szacuje się na około 25 procent.
RAEB-2 diagnozuje się u pacjentów, u których (1) liczba blastów w szpiku kostnym wynosi od 10 do 19% z co najmniej 500 zliczonych komórek lub (2) liczba blastów obwodowych wynosi od 5 do 19% z co najmniej 200 zliczonych komórek, lub (3) Wykrywalne pręty Auera. Obecność któregokolwiek z kryteriów 1, 2 lub 3 klasyfikuje przypadek MDS jako RAEB-2.
Szacuje się, że szanse przekształcenia się RAEB-2 w ostrą białaczkę szpikową mogą sięgać nawet 33 do 50 procent.
Co to jest RAEB-T?
Możesz spotkać się z wyrażeniem „oporna na leczenie anemia z nadmiarem blastów podczas transformacji” lub RAEB-T. W aktualnej klasyfikacji zespołów mielodysplastycznych według WHO zrezygnowano z tego terminu.
Większość pacjentów wcześniej należących do tej kategorii jest obecnie klasyfikowanych jako osoby z ostrą białaczką szpikową. W innym systemie klasyfikacji, francusko-amerykańsko-brytyjskim (klasyfikacja FAB), pacjentów przypisywano do kategorii RAEB-T, jeśli (1) liczba blastów w szpiku kostnym wynosiła od 20 do 30 procent, (2) liczba podmuchów obwodowych co najmniej 5 procent lub (3) wykrywalne pręciki Auera, niezależnie od liczby podmuchów.
Nadal istnieją pewne kontrowersje dotyczące wartości kategoryzacji RAEB-T w systemie FAB, odrębnie od „AML-20-30”, jak w systemie WHO. W kilku dużych badaniach klinicznych w ostatnich latach używano terminu RAEB-T, pomimo zmian w systemie klasyfikacji WHO. Wydaje się, że dla pacjentów i świadczeniodawców najważniejsze może być to, aby wiedzieć, że istnieje nakładająca się terminologia, aby nie przegapić okazji do wzięcia udziału w badaniu klinicznym.
Jak leczy się RAEB?
Leczenie RAEB jest różne dla różnych scenariuszy. Wiek i ogólny stan zdrowia danej osoby mogą mieć wpływ na takie decyzje dotyczące leczenia. Pacjenci z RAEB powinni otrzymywać aktualne informacje o swoich szczepieniach, a palaczy z RAEB zachęca się do rzucenia palenia. Oznaki, że RAEB może postępować, obejmują częste infekcje, nieprawidłowe krwawienia, siniaki i potrzebę częstszych transfuzji krwi.
Nie wszyscy pacjenci z MDS wymagają natychmiastowego leczenia, ale pacjenci z objawowymi niskimi liczbami (niedokrwistość, trombocytopenia, neutropenia z nawracającymi zakażeniami) wymagają, i dotyczy to większości pacjentów z MDS wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka (w tym RAEB-2, który reprezentuje najwyższe stopień MDS z najgorszym rokowaniem).
Praktyczne wytyczne National Comprehensive Cancer Network (NCCN) obejmują ogólny stan zdrowia i wydajność danej osoby, Międzynarodowy Prognostyczny System Oceny (IPSS) i zrewidowane kategorie ryzyka IPSS (IPSS-R) MDS oraz inne cechy choroby, aby pomóc w podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia. Nie ma jednak uniwersalnego podejścia do leczenia osób z RAEB.
Na ogół istnieją trzy kategorie leczenia: leczenie wspomagające, terapie o niskiej intensywności i terapie o dużej intensywności. Te zabiegi są wyjaśnione poniżej:
- Leczenie podtrzymujące obejmuje antybiotyki stosowane w zakażeniach oraz podczas transfuzji krwinek czerwonych i płytek krwi w przypadku objawowej małej liczby komórek.
- Terapie o niskiej intensywności obejmują czynniki wzrostu krwinek, inne środki, takie jak azacytydyna i decytabina, terapię immunosupresyjną i chemioterapię o niskiej intensywności. Te zabiegi mogą być wykonywane ambulatoryjnie i mogą poprawić objawy i jakość życia, ale nie leczą choroby.
- Terapie o dużej intensywności obejmują intensywną chemioterapię skojarzoną i allogeniczny przeszczep szpiku kostnego. Terapie te wymagają hospitalizacji i niosą ze sobą ryzyko wystąpienia działań niepożądanych zagrażających życiu, ale mogą również poprawić morfologię krwi szybciej niż terapia mniej intensywna i mogą zmienić sposób, w jaki normalnie przebiegałby stan. Tylko niektóre osoby są kandydatami do terapii o wysokiej intensywności.
Dla niektórych pacjentów możliwe są również badania kliniczne. Nie tak dawno temu przeprowadzono badanie kliniczne wykazujące korzyści z decytabiny w porównaniu z najlepszą opieką wspomagającą u starszych pacjentów z niedokrwistością z nadmiarem blastów podczas transformacji (RAEBt).
Słowo od Verywell
Jeśli zdiagnozowano u Ciebie RAEB-1, RAEB-2 lub masz inny typ MDS, który mógłby zostać uznany za wysokiego ryzyka, porozmawiaj ze swoim zespołem medycznym o dostępnych opcjach.
W przypadku pacjentów z MDS o podwyższonym ryzyku azacytydyna (5-AZA, Vidaza) i decytabina (Dacogen) to dwa leki zatwierdzone przez FDA do leczenia MDS, które zespół odpowiedzialny za opiekę nad Tobą może rozważyć. Leki te to tak zwane środki hipometylujące.
Kilka konsensusowych grup wskazało, że w przypadku MDS o wyższym ryzyku należy natychmiast rozpocząć allogeniczny HSCT (przeszczep szpiku kostnego) lub terapię środkami hipometylującymi. Allogeniczny HSCT (przeszczep szpiku kostnego od dawcy) jest jedynym potencjalnie leczniczym podejściem do MDS, ale niestety jest to realna opcja dla zdecydowanie zbyt małej liczby pacjentów, ze względu na starszą grupę wiekową dotkniętą MDS, z współwystępującą przewlekłą chorobą warunki i inne czynniki specyficzne dla pacjenta.
- Dzielić
- Trzepnięcie
- Tekst