Zawartość
- Rodzaje AMD
- Fazy badań klinicznych
- Nowe leczenie mokrego AMD
- Nowe leczenie suchego AMD
- Słowo od Verywell
Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD) jest najczęstszą przyczyną ślepoty w Stanach Zjednoczonych. Stan ten może występować w dwóch postaciach, w tym wysychającego AMD i suchego AMD. Obecnie nie ma lekarstwa na AMD ani leczenia suchej postaci choroby (poza środkami zapobiegawczymi).
Naukowcy ciężko pracują, aby znaleźć nowe rozwiązania w postaci przełomowych zmian zwyrodnienia plamki żółtej, nowych metod leczenia i nowych badań, które mogą pomóc osobom z AMD zachować wzrok tak długo, jak to możliwe.
Rodzaje AMD
Suche AMD i mokre AMD mają różne cechy.
Suche AMD
Najczęstszą postacią choroby jest suche AMD; Obejmuje to obecność bardzo małych żółtych złogów zwanych druzami, które lekarze mogą wykryć wykonując badanie wzroku.
Druzy są obecne jako normalna część procesu starzenia; ale w AMD depozyty te zaczynają rosnąć (pod względem wielkości i / lub liczby). Ten wzrost druz może rozpocząć proces niszczenia plamki żółtej (owalny, żółtawy obszar w pobliżu środka siatkówki).
Plamka jest odpowiedzialna za wyraźne, wyraźne widzenie.) Siatkówka to warstwa wrażliwych na światło komórek, które pobudzają impulsy nerwowe, które są wysyłane do nerwu wzrokowego, a następnie wędrują do mózgu, gdzie powstają obrazy.
W miarę postępu suchego AMD, druzy zaczynają rosnąć i / lub zwiększać ich liczbę, a widzenie centralne może powoli ulegać pogorszeniu z powodu uszkodzenia plamki.
Czego możesz się spodziewać, jeśli masz suche zwyrodnienie plamki żółtejMokre AMD
Suche AMD może przejść do mokrej postaci choroby. Mokre AMD obejmuje nieprawidłowe naczynia krwionośne, które zaczynają się rozwijać pod siatkówką. Mokre AMD często postępuje bardzo szybko i może powodować utratę wzroku z powodu obrzęku lub krwotoku z tych niedojrzałych naczyń krwionośnych, co prowadzi do szybkiego uszkodzenia plamki.
Co należy wiedzieć o mokrym zwyrodnieniu plamki
Fazy badań klinicznych
Aby zrozumieć, na czym polega potencjalna nowa terapia lub lek, w odniesieniu do prawdopodobieństwa udostępnienia konsumentowi, ważne jest, aby dowiedzieć się trochę o badaniach medycznych.
Nowy lek lub terapia musi pomyślnie przejść kilka faz badań klinicznych, zanim będzie można go wprowadzić do obrotu lub sprzedać publicznie. Istnieje kilka faz studiów medycznych, w tym:
- Faza I: Eksperymentalne leczenie lub lek jest testowany na ograniczonej liczbie osób (zwykle od 20 do 80 uczestników badania). Ta początkowa faza ma na celu przetestowanie bezpieczeństwa leku i identyfikację potencjalnych skutków ubocznych.
- etap II: Gdy lek lub terapia zostanie uznana za potencjalnie bezpieczną, przechodzi ona do badań fazy II, których celem jest dalsze przestrzeganie poziomu bezpieczeństwa. Ta faza obejmuje większą grupę (zwykle od 100 do 300 uczestników badania).
- Faza III: Po stwierdzeniu, że lek lub terapia jest względnie bezpieczna i skuteczna, jest on ponownie testowany (w badaniu III fazy), w którym naukowcy oceniają skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu ze standardowym leczeniem. W tej fazie bierze udział znacznie większa grupa (około 1000 do 3000) uczestników badania. Gdy lek lub terapia przejdzie przez tę fazę, kwalifikuje się do oceny w celu zatwierdzenia przez Amerykańską Agencję ds.Żywności i Leków (FDA).
- Faza IV: Gdy nowy lek lub lek uzyska akceptację FDA, jest on ponownie testowany w badaniu IV fazy mającym na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności - u tych, którzy przyjmują nowy lek lub otrzymują nowe leczenie.
Nowe leczenie mokrego AMD
Jeśli masz zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem, możesz być podekscytowany, gdy dowiesz się, że na horyzoncie pojawiają się bardzo obiecujące nowe leki i terapie.
Według American Academy of Ophthalmology, zaledwie 20 lat temu, jeśli u osoby rozwinęło się mokre AMD, utrata wzroku była nieuchronna. Jednak w 2005 roku, przełomowa terapia zwana anty-VEGF (obejmująca leki takie jak Lucentis, Eylea i Avastin ), stało się dostępne.
Te leki anty-VEGF działają, aby zatrzymać wzrost naczyń krwionośnych, a następnie kontrolując wyciek i spowalniając uszkodzenie plamki. Zdaniem ekspertów leczenie jest wysoce skuteczne w zachowaniu centralnego widzenia u osób z wysiękowym AMD.
Co to są leki anty-VEGF?
Akronim VEGF - co oznacza czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego - to białko, które jest ważne we wzroście i rozwoju nowych naczyń krwionośnych. Po wstrzyknięciu do oka, leki anty-VEGF pomagają zatrzymać wzrost tych nowych, nieprawidłowych naczyń krwionośnych.
Być może główną wadą obecnego leczenia wysiękowego AMD jest fakt, że zastrzyki (bezpośrednio do tylnej części oka) leków anty-VEGF należy podawać co cztery do sześciu tygodni.
Obecnie istnieje nadzieja na nowe typy terapii anty-VEGF, które nie będą musiały być podawane tak często, jak obecny schemat trwający od czterech do sześciu tygodni. Niektórzy eksperci twierdzą, że kilka opracowywanych obecnie metod leczenia może nawet wyleczyć tę chorobę.
Jak leczy się zwyrodnienie plamki związane z wiekiemTerapia genowa siatkówki
Jedna obiecująca nowa metoda leczenia wysiękowego AMD obejmuje terapię genową siatkówki jako alternatywę dla comiesięcznych zastrzyków do oka. Celem terapii genowej jest wykorzystanie organizmu do wytworzenia własnego anty-VEGF poprzez wstawienie nieszkodliwego wirusa (zwanego wirusem adenowirusowym / AAV) przenoszącego gen anty-VEGF do DNA osoby.
Mówiąc dokładniej, terapia genowa RGX-314 wymaga tylko jednego wstrzyknięcia, ale musi być przeprowadzona w ramach procedury chirurgicznej. To leczenie jest obecnie przygotowywane do wejścia w II fazę badań klinicznych.
Badania nad RGX-314
Teraz, gdy terapia genowa siatkówki została zatwierdzona przez FDA w przypadku innych schorzeń siatkówki (innych niż AMD), ten rodzaj leczenia wygląda bardzo obiecująco dla osób z AMD. RGX-314 może potencjalnie działać w celu blokowania VEGF przez lata po podaniu; to z kolei pomogłoby zahamować rozwój objawów wysiękowego AMD, a mianowicie niedojrzałych naczyń krwionośnych, które przeciekają do siatkówki.
W badaniu klinicznym fazy I / II z udziałem 42 osób, zrobiło to 9 z 12 uczestników badania nie wymagają dalszych zastrzyków anty-VEGF przez sześć miesięcy po jednym wstrzyknięciu RGX-314. Ponadto podczas badania nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych.
ADVM-022
Inny potencjalnie skuteczny rodzaj terapii genowej można stosować w warunkach ambulatoryjnych (np. W gabinecie lekarskim). Terapia ta nosi nazwę ADVM-022 i również przechodzi do II fazy badań klinicznych. Szacuje się, że obie te terapie (ADVM-022 oraz RGX-314) mogą być dostępne dla osób z wysiękowym AMD już za trzy lata (około 2023 r.).
System dostarczania portów
Port Delivery System (PDS) to bardzo małe (mniejsze od ziarenka ryżu) urządzenie, które może przechowywać leki anty-VEGF. PDS jest wszczepiany do oka podczas zabiegu chirurgicznego; działa w celu zapewnienia ciągłego uwalniania leku przeciw-VEFG do oka.
System dostarczania portu może pozwolić osobom z wysiękowym AMD na całkowite uniknięcie zastrzyków do oczu. Procedura pozwala osobom z wysiękowym AMD przejść do dwóch lat bez konieczności leczenia.
Uzupełnienie leku można przeprowadzić podczas wizyty u lekarza. Ale procedura uzupełniania leku jest nieco bardziej złożona niż zastrzyki anty-VEGF, które są obecnie standardowym sposobem leczenia wysiękowego AMD.
Ta innowacyjna terapia znajduje się obecnie w fazie trzeciej badań klinicznych i może być dostępna do użytku przez konsumentów w ciągu najbliższych trzech lat (około roku 2023).
Badanie systemu dostarczania portów Lucentis (Ranibizumab)
W badaniu klinicznym II fazy z randomizacją z 2019 r. (Uważanym za złotą etykietę badań medycznych), opublikowanym przez American Academy of Ophthalmology, oceniono bezpieczeństwo i skuteczność systemu dostarczania portów z lekiem anty-VEGF Lucentis (ranibizumab) w leczeniu wysiękowego AMD. Wcześniejsze
Badanie wykazało, że PDS było dobrze tolerowane i że u osób z AMD związanym z wiekiem PDS skutkowało odpowiedzią porównywalną z comiesięcznymi wstrzyknięciami do ciała szklistego (wewnątrz tylnej części oka) na leki anty-VEGF (ranibizumab).
„Okazało się, że PDS jest dobrze tolerowany i może zmniejszyć obciążenie leczeniem [obciążenie opieki zdrowotnej spowodowane chorobą przewlekłą] w NAMD [AMD związane z wiekiem] przy jednoczesnym zachowaniu wzroku” - napisali autorzy badania. Uwaga, badanie leczenia ranibizumabem PDS przeszło (od 2020 r.) do badania III etapu.
Krople do oczu
Krople do oczu Anty-VEGF w wysiękowym AMD to kolejna nowa metoda leczenia AMD, która znajduje się na początkowym etapie badań klinicznych, ale nie została jeszcze zastosowana u ludzi. Zabieg został przetestowany na zwierzętach.
Gdy krople do oczu z lekiem zostaną uznane za wystarczająco bezpieczne do stosowania u ludzi, rozpoczną się badania kliniczne.Może minąć ponad 10 lat (około 2030 r.), Zanim krople do oczu z anty-VEGF na mokre AMD będą dostępne do użytku konsumenckiego.
Tabletki doustne
Pigułka anty-VEGF przyjmowana doustnie (doustnie) może być ogólnodostępna w ciągu najbliższych pięciu lat (około 2025 roku). Forma leku w postaci pigułki umożliwi osobom z wysiękowym AMD wyeliminowanie lub zmniejszenie częstotliwości zastrzyków anty-VEGF.
Obecnie, w drugiej fazie badań klinicznych, twórcy doustnych leków przeciw wysiękowemu AMD próbują rozwiązać problem. Obecnie lek ma wiele skutków ubocznych, takich jak nudności, skurcze nóg i zmiany w wątrobie.
Gdy lek można uznać za bezpieczny i można wyeliminować niebezpieczne skutki uboczne, można go rozważyć do spożycia przez konsumentów.
Dłuższe zastrzyki Anti-VEGF
Przemysł farmaceutyczny opracowuje kilka nowych leków przeciw VEGF, których celem jest zmniejszenie częstotliwości wstrzyknięć. Należą do nich leki takie jak Abicipar i Sunitinab, które szacuje się na około trzy do pięciu lat (w latach 2023-2025) przed dopuszczeniem do użytku konsumenckiego.
Kolejny nowy lek, Beovu, został już zatwierdzony do użytku w USA. Zastrzyki Beovu mogą trwać nawet trzy miesiące, a innowacyjny lek jest bardziej skuteczny w osuszaniu płynu, który zgromadził się w siatkówce w wyniku mokrego AMD.
Leczenie skojarzone lekami
Nowe leki skojarzone na AMD obejmują kombinację leków, które są już dostępne na rynku, do leczenia AMD. Celem jest wielopłaszczyznowe podejście do leczenia, mające na celu zwiększenie korzyści z leków i wydłużenie czasu trwania zastrzyków.
Jedną z takich kombinacji są krople do oczu do leczenia jaskry, zwane Cosopt (dorzolamid-tymolol), testowane w połączeniu z zastrzykami anty-VEGF. Badania wskazują, że te dwa leki podawane razem mogą pomóc obniżyć poziom płynu siatkówkowego lepiej niż same zastrzyki z anty-VEGF.
Radioterapia
Uważa się, że radioterapia, podobna do rodzaju leczenia powszechnie stosowanego w leczeniu raka, pomaga spowolnić wzrost nieprawidłowych naczyń krwionośnych spowodowanych wysiękowym AMD. Mówi się, że radioterapia działa tak samo, jak w leczeniu raka. Osiąga się to poprzez niszczenie szybko rosnących komórek.
Jednak długoterminowe bezpieczeństwo należy nadal oceniać, zanim radioterapia będzie mogła zostać uznana za główny nurt leczenia AMD. W Wielkiej Brytanii i Szwajcarii dostępne są dwa rodzaje radioterapii, które wkrótce zostaną przetestowane w Stanach Zjednoczonych. Przewiduje się, że badania kliniczne rozpoczną się w ciągu roku (około 2021 r.).
Nowe leczenie suchego AMD
Większość przypadków AMD obejmuje wolno rozwijający się typ AMD, zwany suchym AMD. Obecnie, począwszy od 2020 r., Nie ma dostępnych opcji leczenia suchego AMD, ale w przygotowaniu są pewne obiecujące nowe terapie.
Terapie komórkami macierzystymi
Terapia komórkami macierzystymi nabiera obecnie tempa we wszystkich rodzajach leczenia, w tym wielu postaciach raka, a także w przypadku suchego AMD. Celem terapii komórkami macierzystymi w AMD jest to, aby nowe komórki macierzyste mogły zastąpić komórki siatkówki, które zostały uszkodzone lub zniszczone przez objawy AMD.
Komórki macierzyste są często wprowadzane do krwiobiegu organizmu poprzez wlew IV. Jednak naukowcy pracują nad sposobem przeszczepienia komórek macierzystych bezpośrednio do oczu. Jedna strategia polega na umieszczeniu komórek macierzystych w płynnej zawiesinie, którą można wstrzyknąć pod siatkówkę.
Chociaż terapia komórkami macierzystymi w AMD była badana tylko w małych badaniach klinicznych, eksperci twierdzą, że ten schemat leczenia jest bardzo obiecujący. Wadą jest to, że komórki macierzyste mogą zająć kolejne 10 do 15 lat (około roku 2030 lub 2035). terapia okazała się skuteczna i bezpieczna dla konsumentów.
Badanie terapii komórkami macierzystymi AMD
Małe badanie z udziałem osób z wysiękowym AMD, opublikowane przez New England Journal of Medicine, odkryli, że użycie własnych komórek macierzystych osoby do zastąpienia uszkodzonych komórek siatkówki skutkuje utrzymaniem ostrości wzroku przez rok po zabiegu.
Autorzy badania napisali: „Wydaje się, że operacja pomogła zatrzymać postęp choroby”. Chociaż badanie to nie wskazuje, że terapia komórkami macierzystymi jest skuteczna w przypadku suchego AMD, wielu naukowców jest przekonanych, że nadchodzące badania nad komórkami macierzystymi terapia suchego AMD będzie obiecująca.
Zastrzyki na suche AMD
Apl-2 to lek, który można wstrzykiwać do ciała szklistego (bezpośrednio do tylnej części oka), aby spowolnić postęp suchego AMD, chroniąc komórki siatkówki przed zniszczeniem. To leczenie znajduje się na etapie próbnym III fazy i oczekuje się, że będzie dostępne za około trzy do pięciu lat (około roku 2023 do 2025).
Inne potencjalne nowe metody leczenia suchego AMD
Na horyzoncie istnieje kilka innych potencjalnie skutecznych nowych metod leczenia suchego AMD, w tym:
- Oracea: Doustny antybiotyk o właściwościach przeciwzapalnych, może być dostępny dla osób w późnym stadium suchego AMD. Oracea jest obecnie w fazie III badań i może być dostępna już w 2021 roku.
- Metformina: Lek powszechnie podawany chorym na cukrzycę, obniża ryzyko rozwoju AMD. Może to wynikać z właściwości przeciwzapalnych metforminy. Metformina jest w fazie II badania od 2020 roku.
Słowo od Verywell
Twój okulista (lub inny pracownik służby zdrowia) jest ekspertem, jeśli chodzi o wybór odpowiedniego rodzaju nowego leczenia AMD. Należy wziąć pod uwagę wiele czynników, takich jak typ AMD, objawy, stopień zaawansowania choroby i inne.
Ponadto nie istnieje jedno leczenie, które nie ma wad. Może się okazać, że niektóre nowe metody leczenia mają bardzo niewiele skutków ubocznych, ale kryteria wyboru pacjentów (kryteria stosowane do zakwalifikowania się jako uczestnik badania) mogą być bardzo surowe (np. W przypadku chirurgicznie wszczepianych soczewek teleskopowych). Inne terapie / leki mogą mieć skutki uboczne.
Ostatecznie ważne jest, aby pozostać otwartym na nowe możliwości podczas współpracy z zespołem opieki zdrowotnej, aby odkryć najlepsze nowe leczenie AMD.