Niedokrwistość sierpowata i hydroksymocznik

Posted on
Autor: Roger Morrison
Data Utworzenia: 23 Wrzesień 2021
Data Aktualizacji: 5 Móc 2024
Anonim
Hydroxyurea’s Role in Managing Sickle Cell Disease
Wideo: Hydroxyurea’s Role in Managing Sickle Cell Disease

Zawartość

W przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej najlepszym lekiem, jaki mamy obecnie, aby zapobiec powikłaniom, jest hydroksymocznik, czasami w skrócie HU. Hydroksymocznik został po raz pierwszy opracowany jako lek do chemioterapii w latach sześćdziesiątych XX wieku. Początkowo był stosowany w wielu różnych chorobach nowotworowych, ale jest stosowany w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej od ponad 25 lat. Hydroksymocznik jest jedynym lekiem zatwierdzonym przez FDA (Food and Drug Administration) do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej.

Jak działa hydroksymocznik w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej?

W niedokrwistości sierpowatokrwinkowej hydroksymocznik pomaga organizmowi wytwarzać więcej hemoglobiny płodowej (Hb F). To hemoglobina występująca u noworodków. Noworodki z niedokrwistością sierpowatokrwinkową nie mają powikłań w pierwszych miesiącach życia, ponieważ hemoglobina płodowa zapobiega powstawaniu sierpowatych krwinek czerwonych. Ten wzrost hemoglobiny płodowej pomaga utrzymać krwinki czerwone okrągłe zamiast sierpowatego. Te okrągłe czerwone krwinki mogą płynnie przepływać przez naczynia krwionośne.

Korzyści z terapii hydroksymocznikiem

W licznych badaniach przeprowadzonych zarówno u dzieci, jak i dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, leczenie hydroksymocznikiem wiązało się z mniejszą liczbą bolesnych przełomów, mniejszą liczbą zdarzeń związanych z ostrym zespołem klatki piersiowej (powikłaniami płucnymi), zmniejszeniem potrzeby transfuzji i zmniejszeniem potrzeby hospitalizacji. Hydroksymocznik zwiększa również poziom hemoglobiny, zmniejszając anemię. Ponadto terapia hydroksymocznikiem wiąże się z dłuższą oczekiwaną długością życia u dorosłych z anemią sierpowatą.


Skutki uboczne

Biorąc pod uwagę dawki stosowane w anemii sierpowatej, skutki uboczne są stosunkowo łagodne. Rzadko obserwuje się wypadanie włosów, owrzodzenia jamy ustnej i zwiększone ryzyko infekcji związane z chemioterapią. Hydroksymocznik może zmniejszać liczbę białych krwinek, hemoglobiny i płytek krwi. Z powodu tego efektu ubocznego lekarz będzie ściśle monitorował liczebność pacjenta, określając pełną morfologię krwi i liczbę retikulocytów. Czasami pojawia się ból brzucha, ale zwykle jest on łagodny i ustępuje bez interwencji. Innym efektem ubocznym jest ciemnienie paznokci zwane melanonychią. Ogólnie rzecz biorąc, większość pacjentów jest w stanie znaleźć dawkę hydroksymocznika, którą tolerują, przy niewielkich skutkach ubocznych.

Jacy pacjenci powinni rozważyć leczenie hydroksymocznikiem?

Zgodnie z najnowszymi wytycznymi dotyczącymi leczenia sierpowatymi komórkami Narodowego Instytutu Serca, Płuc i Krwi (część National Institutes of Health) opublikowanymi w 2014 r., Wszystkim dzieciom z hemoglobiną SS i sierpowatą talasemią beta-zero należy zaoferować terapię hydroksymocznikiem, aby zapobiec powikłaniom po 9 miesiącu życia. U dorosłych należy rozważyć terapię hydroksymocznikiem u pacjentów, u których występują 3 lub więcej bolesnych napadów w ciągu roku, bólu utrudniającego codzienne czynności, zespołu ostrej klatki piersiowej w wywiadzie lub ciężkiej niedokrwistości, która utrudnia codzienne czynności.


Czy hydroksymocznik powoduje raka?

W przeszłości był to ogromny problem. Pacjenci początkowo leczeni hydroksymocznikiem mieli stany, które zwiększały ryzyko wystąpienia nowotworu złośliwego (raka), ale ponieważ rozwinęli raka podczas terapii hydroksymocznikiem, przypisywano to leczeniu. W przypadku niedokrwistości sierpowatej odpowiedź brzmi: nie. Według badania opublikowanego w 2014 roku, dotyczącego pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, osoby, które przyjmowały hydroksymocznik, nie były narażone na zwiększone ryzyko raka w porównaniu z osobami, które nie przyjmowały hydroksymocznika.

Czy mogę przyjmować hydroksymocznik podczas ciąży?

W tej chwili nie zaleca się przyjmowania hydroksymocznika w czasie ciąży. Hydroksymocznik to lek klasy D wskazujący na ryzyko rozwoju płodu. Istnieje niewielka liczba przypadków ciąż normalnych u kobiet z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, u których nadal występuje hydroksymocznik, ale potrzebne są dodatkowe informacje.

Czy kiedykolwiek mogę przestać brać hydroksymocznik?

Nie, hydroksymocznik nie jest lekarstwem. Działa tylko wtedy, gdy bierzesz to zgodnie z zaleceniami. Hydroksymocznik jest lekiem na przewlekłą chorobę, podobnym do leków, które ludzie z wysokim ciśnieniem krwi przyjmują codziennie.