Zawartość
- Co to jest lek sierocy?
- Dlaczego niektóre narkotyki są „lekami sierocymi”
- Zachęty do zwiększania rozwoju leków sierocych
- Amerykańskie Biuro ds. Rozwoju Produktów Sierocych
- Amerykańska ustawa o lekach sierocych z 1983 r
- Wpływ ustawy o lekach sierocych w amerykańskich farmaceutykach
- Przykład leków dostępnych w związku z ustawą o lekach sierocych
- Międzynarodowe badania i rozwój leków sierocych
- Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych
- Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych
Co to jest lek sierocy?
Lek sierocy to lek (farmaceutyczny), który pozostaje niedopracowany z powodu braku firmy, która uznałaby lek za opłacalny.Często powodem, dla którego lek nie jest opłacalny, jest to, że stosunkowo niewiele osób kupi lek, biorąc pod uwagę badania i rozwój potrzebne do wyprodukowania leku. Krótko mówiąc, leki sieroce to te, na których firmy nie spodziewają się dużych dochodów, a zamiast tego kierują swoje wysiłki na leki, które przyniosą pieniądze.
Dlaczego niektóre narkotyki są „lekami sierocymi”
Firmy farmaceutyczne (farmaceutyczne) i biotechnologiczne nieustannie badają i opracowują nowe leki do leczenia schorzeń, a nowe leki często pojawiają się na rynku. Z drugiej strony ludzie, którzy cierpią na rzadkie choroby lub zaburzenia, nie widzą takiej samej uwagi w badaniach nad lekami w odniesieniu do swoich chorób. Dzieje się tak dlatego, że ich liczba jest niewielka, a więc potencjalny rynek nowych leków do leczenia tych rzadkich chorób (zwanych powszechnie „lekami sierocymi”) jest również niewielki.
Rzadka choroba występuje u mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych lub mniej niż 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej. Rządowe agencje regulacyjne w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej podjęły zatem kroki w celu zmniejszenia tej dysproporcji w opracowywaniu leków
Zachęty do zwiększania rozwoju leków sierocych
Uznając, że w Stanach Zjednoczonych nie opracowano odpowiednich leków na rzadkie zaburzenia, a firmy farmaceutyczne faktycznie poniosłyby straty finansowe przy opracowywaniu leków na rzadkie schorzenia, Kongres Stanów Zjednoczonych uchwalił ustawę o leku sierocym w 1983 r.
Amerykańskie Biuro ds. Rozwoju Produktów Sierocych
Za zapewnienie bezpieczeństwa i skuteczności leków na rynku w Stanach Zjednoczonych odpowiada Amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA). FDA utworzyła Biuro Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD), aby pomagać w opracowywaniu leków sierocych (i innych produktów medycznych stosowanych w rzadkich chorobach), w tym oferując granty na badania.
Leki sieroce, podobnie jak inne leki, nadal muszą być uznane za bezpieczne i skuteczne poprzez badania i próby kliniczne, zanim FDA zatwierdzi je do obrotu.
Amerykańska ustawa o lekach sierocych z 1983 r
Ustawa o lekach sierocych oferuje zachęty mające skłonić firmy do opracowywania leków (i innych produktów medycznych) na małe rynki osób z rzadkimi zaburzeniami (w Stanach Zjednoczonych 47 procent rzadkich zaburzeń dotyka mniej niż 25 000 osób). Te zachęty obejmują:
- Federalne ulgi podatkowe na badania (do 50 procent kosztów) w celu opracowania leku sierocego.
- Gwarantowany 7-letni monopol na sprzedaż leków dla pierwszej firmy, która uzyskała dopuszczenie do obrotu określonego leku przez FDA. Dotyczy to tylko zatwierdzonego stosowania leku. FDA mogłaby również zatwierdzić inny wniosek dotyczący innego zastosowania, a firma miałaby wyłączne prawa marketingowe do leku również do tego zastosowania.
- Zwolnienie z opłat za złożenie wniosku o zatwierdzenie leku i rocznych opłat za produkt FDA.
Przed wejściem w życie ustawy o lekach sierocych dostępnych było niewiele leków sierocych do leczenia rzadkich chorób. Od czasu wprowadzenia ustawy FDA zatwierdziła do obrotu w Stanach Zjednoczonych ponad 200 leków sierocych.
Wpływ ustawy o lekach sierocych w amerykańskich farmaceutykach
Od czasu powstania Ustawy o lekach sierocych w 1983 r. Była ona odpowiedzialna za rozwój wielu leków. W 2012 r. Było co najmniej 378 leków, które zostały zatwierdzone w ramach tego procesu, a liczba ta nadal rośnie.
Przykład leków dostępnych w związku z ustawą o lekach sierocych
Wśród zatwierdzonych leków znajdują się takie jak:
- Hormon adrenokortykotropowy (ACTH) do leczenia napadów zgięciowych
- Tetrabenazyna do leczenia pląsawicy występującej u osób z chorobą Huntingtona
- Enzymatyczna terapia zastępcza dla osób z zaburzeniami spichrzania glikogenu, chorobą Pompego
Międzynarodowe badania i rozwój leków sierocych
Podobnie jak Kongres USA, rząd Unii Europejskiej (UE) uznał potrzebę intensyfikacji badań i rozwoju leków sierocych.
Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych
Utworzona w 1995 r. Europejska Agencja Leków (EMEA) jest odpowiedzialna za zapewnienie bezpieczeństwa i skuteczności leków na rynku UE. Skupia zasoby naukowe 25 państw członkowskich UE. W 2000 r. Powołano Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) w celu nadzorowania rozwoju leków sierocych w UE.
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych, uchwalone przez Radę Europejską, przewiduje zachęty do rozwoju leków sierocych (i innych produktów leczniczych stosowanych w rzadkich chorobach) w UE, w tym:
- Zwolnienie z opłat związanych z procesem dopuszczenia do obrotu.
- Gwarantowany 10-letni monopol na sprzedaż leków dla pierwszej firmy, która uzyskała dopuszczenie leku do obrotu w regionie EMEA. Dotyczy to tylko zatwierdzonego stosowania leku.
- Wspólnotowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu - scentralizowana procedura wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu obejmująca wszystkie państwa członkowskie UE.
- Pomoc w zakresie protokołów, co oznacza udzielanie firmom farmaceutycznym porad naukowych na temat różnych testów i prób klinicznych niezbędnych dla opracowywanego leku.
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych wywarło w UE taki sam korzystny wpływ jak ustawa o lekach sierocych w USA, znacznie zwiększając rozwój i wprowadzanie do obrotu leków sierocych stosowanych w rzadkich chorobach.
Najważniejsze informacje na temat ustawy o lekach sierocych
W tamtym czasie istnieje wiele kontrowersji związanych z Ustawą o lekach sierocych, z potrzebą leczenia rzadkich chorób po jednej stronie skali i pytaniami o zrównoważony rozwój po drugiej. Na szczęście te działania, zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Europie, podniosły świadomość na temat wielu rzadkich chorób, które po dodaniu nie są wcale takie rzadkie.
- Dzielić
- Trzepnięcie
- Tekst