Zawartość
- Wprowadzenie do adrenoleukodystrofii (ALD)
- Co to jest olej Lorenzo?
- Chłopiec, który zainspirował leczenie
- Dostępność oleju Lorenzo
Wprowadzenie do adrenoleukodystrofii (ALD)
Adrenoleukodystrofia (ALD) jest chorobą genetyczną, która powoduje nagromadzenie się długołańcuchowych kwasów tłuszczowych, które niszczą mielinę, warstwę ochronną nad neuronami w mózgu. Bez tych ochronnych osłon mogą wystąpić objawy zwyrodnieniowe, takie jak ślepota, głuchota, drgawki, utrata kontroli nad mięśniami i postępująca demencja.
Objawy ALD na ogół pojawiają się w wieku od czterech do dziesięciu lat. Choroba postępuje szybko i zwykle kończy się śmiercią w ciągu dwóch do pięciu lat od wystąpienia objawów. Ze względu na sposób dziedziczenia ALD, poprzez chromosom X, najcięższa postać choroby dotyka tylko chłopców. W 90% przypadków dotyczy to również nadnerczy, znanej jako choroba Addisona.
Co to jest olej Lorenzo?
Według The Myelin Project, Lorenzo's Oil to połączenie 4 do 1 kwasu erukowego i kwasu oleinowego, ekstrahowanych odpowiednio z oleju rzepakowego i oliwy z oliwek. Udowodniono, że terapia olejowa, jeśli została rozpoczęta wcześnie u bezobjawowych chłopców z ALD lub chłopców, którzy jeszcze nie wykazywali objawów, zmniejsza ilość długołańcuchowych kwasów tłuszczowych przy codziennym spożyciu, co może spowolnić początek choroby.
Jednak badania nie były w stanie wykazać, że olej zatrzymuje postęp choroby i wiadomo, że nie odwraca ani nie naprawia uszkodzonej mieliny. Najlepszym obecnie dostępnym sposobem leczenia ALD jest przeszczep szpiku kostnego, gdy nie daje on żadnych objawów. Jednak przeszczepy szpiku kostnego są bardzo ryzykowne dla młodych pacjentów ze względu na ryzyko infekcji i odrzucenia.
Chłopiec, który zainspirował leczenie
Leczenie nazywa się „olejem Lorenza” na cześć Lorenza Odone, chłopca z ALD, którego rodzice, Michaela i Augusto, odmówili zaakceptowania faktu, że nie ma lekarstwa na ALD i że Lorenzo umrze wkrótce po jego diagnozie w 1984 roku. Dzięki intensywnym badaniom i wytrwałości , Rodzice Lorenzo pomogli rozwinąć olej.
Po codziennym przyjmowaniu olejku od czasu jego opracowania, Lorenzo ostatecznie przeżył przewidywania lekarzy o ponad 20 lat. Zmarł dzień po swoich 30. urodzinach z powodu powikłań po zapaleniu płuc. Historia rodziny została słynnie przedstawiona w filmie z 1992 roku, Olej Lorenzaz Susan Sarandon i Nickiem Nolte.
Dostępność oleju Lorenzo
Olejek Lorenzo jest obecnie dostępny tylko dla pacjentów w Stanach Zjednoczonych, którzy biorą udział w badaniu klinicznym, ponieważ nadal jest uważany za lek eksperymentalny. Olej nie został dopuszczony do obrotu przez Amerykańską Agencję ds.Żywności i Leków (FDA). To powiedziawszy, niektóre ubezpieczenia mogą pokrywać koszty leczenia eksperymentalnego. Olej jest wspólnie produkowany przez brytyjskie firmy Croda International i SHS International. SHS International jest światowym dystrybutorem oleju.