Co należy wiedzieć o Spinraza (Nusinersen Injection)

Zawartość

• Używa
• Przed podjęciem
• Dawkowanie
• Skutki uboczne
• Ostrzeżenia i interakcje

Spinraza (nusinersen) to lek do wstrzykiwań stosowany w leczeniu rzadkiej i często śmiertelnej choroby dziedzicznej znanej jako rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Spinraza jest w stanie spowolnić postępującą utratę kontroli mięśni, wydłużyć czas przeżycia oraz poprawić funkcje motoryczne aż o 51% u osób dotkniętych chorobą.

Spinraza jest dostarczana poprzez rutynowe wstrzyknięcia do płynu otaczającego rdzeń kręgowy. Częste działania niepożądane obejmują infekcje górnych i dolnych dróg oddechowych.

Spinraza jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez Amerykańską Agencję ds.Żywności i Leków (FDA) do leczenia SMA. Jest kosztowna, a jej szacunkowa cena to 750 000 $ w pierwszym roku i 375 000 $ w każdym kolejnym roku, jednakże Spinraza może być dostępna bezpłatnie dla tych, którzy kwalifikują się do pomocy finansowej.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest rzadkim zaburzeniem, które dotyka mniej więcej jedno na 11 000 urodzeń.

Przyczyny rdzeniowego zaniku mięśni

Używa

Spinraza to forma terapii genowej, która leczy wszystkie typy SMA u dzieci i dorosłych. SMA jest spowodowane mutacjami genetycznymi, które upośledzają produkcję białka zwanego neuronem motorycznym przetrwania (SMN). Bez wystarczającej ilości SMN, aby utrzymać neurony kręgosłupa przy życiu i funkcjonować, osoby z SMA mogą doświadczyć utraty kontroli nad mięśniami, zaniku mięśni i upośledzonej funkcji oddechowej.

Spinraza działa poprzez stymulację blisko spokrewnionego genu, na który nie ma wpływu SMA. Bez Spinraza ten pokrewny gen nie może wytworzyć wystarczającej ilości SMN, aby dostarczyć organizmowi; dzięki Spinraza można osiągnąć korzystne poziomy.

Spinraza jest zatwierdzona do leczenia czterech klasyfikacji SMA:

• SMA typu 1, zwana również chorobą Werdniga-Hoffmanna, jest najcięższą postacią SMA i zwykle ujawnia się zaraz po urodzeniu lub zaraz po nim. Dzieci z tym typem mają zwykle ograniczoną zdolność poruszania się lub siedzenia oraz trudności w oddychaniu i połykaniu. Śmierć następuje zwykle przed ukończeniem 2 lat.
• SMA typu 2 jest postacią pośrednią SMA. Częściej dotyczy to nóg niż ramion. Oczekiwana długość życia może wahać się od wczesnego dzieciństwa do dorosłości, w zależności od nasilenia objawów.
• Typ 3 SMA, zwany również zespołem Kugelberga-Welandera lub młodzieńczym rdzeniowym zanikiem mięśni, jest łagodną postacią SMA, która może wystąpić w dowolnym momencie od dzieciństwa do dorosłości. Osobom z tym typem trudno jest wstać z pozycji siedzącej, chociaż zwykle nie ma to wpływu na oczekiwaną długość życia.
• SMA typu 4 objawia się dopiero w drugiej lub trzeciej dekadzie życia, w którym to czasie osłabienie mięśni może powoli postępować wraz z innymi objawami SMA.

Aktualne dowody sugerują, że odpowiedź na leczenie jest większa, gdy Spinraza jest rozpoczynana wkrótce po rozpoznaniu, a nie później. Jest to szczególnie prawdziwe w przypadku SMA typu 1.

Objawy rdzeniowego zaniku mięśni

Przed podjęciem

Spinraza jest stosowana w leczeniu pierwszego rzutu SMA. Obecnie nie ma przeciwwskazań do stosowania leku.

Jednak FDA zaleca wykonanie podstawowych testów przed leczeniem w celu oceny enzymów nerkowych, liczby płytek krwi i czasu krzepnięcia krwi. Dzięki temu lekarze mogą monitorować toksyczność nerek lub zaburzenia krzepnięcia, które mogą mieć wpływ na niektórych użytkowników.

Spinraza to pierwsza, ale nie jedyna terapia genowa stosowana w leczeniu SMA. Inny, zwany Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), może być stosowany u dzieci w wieku poniżej 2 lat, chociaż jego cena - około 2 miliony dolarów za jednorazowy wlew - może ograniczać jego zatwierdzenie przez ubezpieczycieli zdrowotnych.

Jak leczy się rdzeniowy zanik mięśni

Dawkowanie

Spinraza jest dostępna w 5-mililitrowych (ml) fiolkach jednodawkowych do wstrzyknięć dooponowych (wstrzyknięcie do płynu mózgowo-rdzeniowego otaczającego rdzeń kręgowy). Każda fiolka o pojemności 5 ml zawiera 12 miligramów (mg) nusinersenu.

Zalecana dawka leku Spinraza dla dzieci i dorosłych wynosi 12 mg na wstrzyknięcie.

Spinraza wymaga dawki indukcyjnej (nasycającej) obejmującej cztery oddzielne wstrzyknięcia. Pierwsze trzy dostarczane są w 14-dniowych odstępach. Czwarty podaje się nie później niż 30 dni po trzecim wstrzyknięciu. Następnie dawkę podtrzymującą podaje się co cztery miesiące.

Jak wziąć i przechowywać

Spinraza jest podawana w szpitalu, centrum chirurgicznym lub gabinecie lekarskim przez pracownika służby zdrowia doświadczonego w nakłuciach lędźwiowych (nakłuciach lędźwiowych).

W celu znieczulenia miejsca wstrzyknięcia stosuje się środek miejscowo znieczulający. U niemowląt, mniejszych dzieci lub osób z deformacjami kręgosłupa może być konieczne wykonanie badania ultrasonograficznego, aby prawidłowo umieścić igłę.

W przypadku pominięcia dawki leku Spinraza należy ją podać tak szybko, jak to możliwe. Należy dołożyć wszelkich starań, aby przestrzegać zalecanego harmonogramu, aby zapewnić optymalne wyniki.

Spinraza jest przechowywana w lodówce (2C do 8C / 36F do 46F) i pozostawiona do powrotu do temperatury pokojowej (77 F / 25 C) przed podaniem zastrzyku. Odpowiedzialny pracownik służby zdrowia ma za zadanie przechowywanie i podawanie leku. Spinraza należy przechowywać w oryginalnym pudełku. Po wyjęciu z oryginalnego kartonu czas przechowywania poza lodówką nie powinien przekraczać 30 godzin w temperaturze pokojowej.

Skutki uboczne

Spinraza może powodować działania niepożądane, w szczególności infekcje dróg oddechowych. Niektóre działania niepożądane są możliwe do opanowania, podczas gdy inne mogą wymagać przerwania leczenia.

Wspólny

Częste działania niepożądane leku Spinraza (dotykające nie mniej niż 5% użytkowników) obejmują:

• Infekcje dolnych dróg oddechowych (w tym zapalenie płuc, zapalenie oskrzeli i zapalenie oskrzelików)
• Infekcje górnych dróg oddechowych (w tym przeziębienie, niealergiczny nieżyt nosa, zapalenie gardła i tchawicy)
• Bół głowy
• Ból w miejscu wstrzyknięcia
• Ból pleców
• Zaparcie
• Zatkanie nosa
• Infekcja ucha

Wiadomo również, że wysypki polekowe występują, chociaż mają one zwykle niewielki charakter i ustępują same bez leczenia.

Rzadziej Spinraza może upośledzać krzepnięcie krwi i prowadzić do stanu zwanego małopłytkowością (mała liczba płytek krwi). Większość przypadków jest stosunkowo łagodna, a liczba płytek krwi rzadko spada poniżej 50 000, nawet przy ciągłym stosowaniu. Mimo to leczenie należy przerwać, jeśli objawy i / lub spadek liczby płytek krwi są poważne.

Badania obserwacyjne sugerują, że Spinraza może utrudniać wzrost rosnących niemowląt. Nie jest jednak jasne, czy odstawienie leku spowoduje naprawę zaburzeń.

Ciężki: Silny

Co więcej, Spinraza może zaburzać tworzenie się kręgosłupa u niektórych dzieci. Jedną z takich manifestacji jest skolioza, nieprawidłowa skrzywienie kręgosłupa, które dotyka nawet 5% użytkowników Spinraza.

Chociaż ciężka skolioza występuje rzadko podczas stosowania leku Spinraza, wszelkie nieprawidłowości w kręgosłupie mogą komplikować dooponowe podanie leku.

Kolejnym problemem jest toksyczność nerek. Ponieważ Spinraza jest wydalana z organizmu z moczem, czasami może uszkodzić delikatne filtry nerek zwane kłębuszkami. W niektórych przypadkach może to prowadzić do potencjalnie śmiertelnego stanu zwanego zapaleniem kłębuszków nerkowych.

Aby uniknąć toksyczności narkotyków, lekarz będzie monitorował czynność nerek, zwłaszcza zwiększenie ilości białka w moczu (kluczowy wskaźnik zaburzeń kłębuszków nerkowych).

Jak rozpoznaje się rdzeniowy zanik mięśni

Ostrzeżenia i interakcje

Chociaż nie ma odpowiednich badań na ludziach oceniających stosowanie produktu Spinraza w czasie ciąży, nie stwierdzono oznak uszkodzenia płodu u ciężarnych myszy lub królików, którym podawano produkt Spinraza we wstrzyknięciach.

Ponieważ nie wiadomo, czy nusinersen może być przekazywany niemowlętom wraz z mlekiem matki, przed rozpoczęciem leczenia produktem Spinraza należy omówić z lekarzem korzyści i ryzyko związane z karmieniem piersią.

Uważa się, że Spinraza nie ma znaczących interakcji lek-lek ze względu na minimalny wpływ na cytochrom P450 (enzym biorący udział w metabolizmie leków).

Jak uzyskać pomoc producenta leków

Zasadniczo każda osoba posiadająca ubezpieczenie pozarządowe kwalifikuje się do pomocy w wysokości 0 USD, niezależnie od dochodu. Spinraza może być oferowana bezpłatnie uprawnionym osobom bez ubezpieczenia.

Aby dowiedzieć się więcej, skontaktuj się z Program pomocy finansowej SMA360 ° pod numerem 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Rodzaje chorób neuronu ruchowego kręgosłupa

• Dzielić
• Trzepnięcie
• E-mail
• Tekst